IT之家11月17日消息，以色列研究团队近日首次开发出一款能够破坏癌细胞“永生化”机制相关RNA分子的药物。
该药物能精准定位并清除一种名为TERRA的RNA，而后者在部分癌细胞中扮演维持生存的重要角色。这项成果展示了一种全新的癌症治疗路径，即直接靶向致癌RNA，而不仅仅是处理疾病症状。
这项研究由耶路撒冷希伯来大学医学院的RaphaelI.Benhamou、EliasKhaskia和DipakDahatonde领导，并发表在《AdvancedScience》上。
TERRA是一类参与维护染色体末端结构的RNA分子，这些末端可保护DNA并维持细胞稳定。当TERRA出现异常时，会干扰细胞正常的老化与分裂过程。在某些癌症中，尤其是侵袭性脑部和骨部肿瘤，癌细胞利用TERRA维持持续生长并逃避死亡。
Benhamou表示：“我们创造了一种像‘制导导弹’一样针对异常RNA的工具。它能在癌细胞内找到TERRA并让它消失，而不会伤害细胞中健康的部分。”
研究团队利用RIBOTAC（Ribonuclease-TargetingChimera）技术构建了这一小分子。该技术可识别TERRA独特的G-四链体结构，并招募细胞内的天然酶RNaseL将其切割。这是科学家首次能够如此精确地摧毁TERRA。实验显示，这种小分子仅针对TERRA，不会影响其他结构相似的RNA。
在多种癌细胞系（包括常用于研究的HeLa细胞以及代表较难治疗癌症类型的U2OS细胞）中进行测试后，结果表明该处理可降低TERRA水平并减缓癌细胞生长。
研究团队认为，这一发现可能推动新型药物的发展，其工作方式是直接攻击RNA分子，而非目前药物普遍靶向的蛋白质。Benhamou表示：“这是对医学的一种新思考方式。我们不再只关注蛋白质，而是学习如何靶向控制蛋白质的RNA。这可能为治疗过去被认为无法触及的疾病打开新的大门。”
相关论文已于2025年10月6日发表在《AdvancedScience》上，IT之家附论文地址：
https://doi.org/10.1002/advs.202512715。
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